Project information
Účinnost a bezpečnost vysazení inhibitorů tyrozinkináz po dvoustupňové redukci jejich dávky u pacientů s chronickou myeloidní leukemií (Prospektivní akademická multicentrická studie fáze II - HALF)
- Project Identification
- NU22-03-00136
- Project Period
- 5/2022 - 12/2025
- Investor / Pogramme / Project type
-
Ministry of Health of the CR
- Ministry of Health Research Programme 2020 - 2026
- Subprogram 1 - standard
- MU Faculty or unit
- Faculty of Medicine
- Cooperating Organization
-
University Hospital Hradec Králové
- Responsible person MUDr. Petra Bělohlávková, Ph.D.
- Responsible person Prof. MUDr. Edgar Faber, CSc.
- Responsible person MUDr. Michal Karas, Ph.D.
- Responsible person MUDr. Lukáš Stejskal
- Responsible person MUDr. Daniela Žáčková, Ph.D.
- Responsible person doc. Mgr. Kateřina Machová Poláková, Ph.D.
Remise bez nutnosti terapie (treatment-free remission, TFR) se stala novým cílem léčby pacientů s chronickou myeloidní leukemií (CML) poté, co byla její proveditelnost a bezpečnost potvrzena řadou klinických studií i zkušeností z klinické praxe. Obvykle náhlé vysazení inhibitorů tyrozinkináz (TKI) je však úspěšné jen u cca poloviny pacientů, u zbývajících pak může ukončení léčby způsobit nepříjemné příznaky syndromu z vysazení až ve 30 % případů. Setrvalá hluboká molekulární odpověď (DMR) jako předpoklad pokusu o vysazení je dosahována jen u 20-40 % všech pacientů s CML, většina z nich je tudíž stále odkázána na dlouhodobou, nákladnou léčbu, zatíženou rizikem i velmi závažných nežádoucích účinků. Dosud také nebyl identifikován žádný robustní klinický ani biologický prediktor úspěšného vysazení. Předkládaný projekt multicentrické akademické studie fáze II (HALF) představuje originální koncept postupné dvoufázové redukce dávky TKI (tj. na polovinu standardní dávky v prvním půlroce a s následným podáváním této již redukované dávky ob den ve druhém půlroce studie) před jejich vlastním vysazením s ambicí i) zvýšit podíl pacientů dosahujících úspěšné TFR, ii) snížit výskyt a/nebo závažnost projevů syndromu z vysazení, iii) identifikovat klinické a biologické faktory asociované s úspěšnou TFR, včetně korelace dosud neprobádaných aspektů ve vztahu k TFR (somatické mutace, farmakokinetická analýza, apod.), iv) realizovat unikátní, dosud neprovedenou, vysazovací studii v celonárodním měřítku díky účasti všech center specializované hematologické péče v ČR, a v neposlední řadě v) potvrdit účinnost a bezpečnost postupné a ve svém důsledku výrazné redukce dávky TKI jako pro většinu pacientů přijatelné a optimální alternativy úplného vysazení, což vi) přinese redukci ekonomických výdajů jak na samotnou léčbu, tak na řešení situací souvisejících s nežádoucími účinky terapie.
Sustainable Development Goals
Masaryk University is committed to the UN Sustainable Development Goals, which aim to improve the conditions and quality of life on our planet by 2030.
Publications
Total number of publications: 7
2024
-
Why are not all eligible chronic myeloid leukemia patients willing to attempt tyrosine kinase inhibitor discontinuation? A Czech nationwide analysis related to the TKI stopping trial HALF
Leukemia, year: 2024, volume: 38, edition: 4, DOI
2023
-
Cévní nežádoucí účinky u pacientů s chronickou myeloidní leukemií při terapii inhibitory tyrozinkináz v každodenní klinické praxi – analýza z databáze INFINITY
Transfuze a Hematologie Dnes, year: 2023, volume: 29, edition: 1, DOI
-
Je vysazení TKI po předchozí dvoustupňové redukci jejich dávky úspěšné a bezpečné? Aktuální stav celonárodní studie HALF u pacientů s chronickou myeloidní leukemií.
Year: 2023, type: Conference abstract
-
Povrchové markery leukemických kmenových buněk u chronické myeloidní leukemie
Transfuze a hematologie dnes, year: 2023, volume: 29, edition: 1, DOI
2022
-
HALF: Multicentrická akademická studie fáze II vysazující inhibitory tyrozinkináz po dvoustupňové redukci dávky u pacientů s chornickou myeloidní leukémií – dosavadní výsledky.
Year: 2022, type: Conference abstract
-
HALF: Multicentrická akademická studie fáze II vysazující inhibitory tyrozinkináz po dvoustupňové redukci dávky u pacientů s chronickou myeloidní leukémií – dosavadní výsledky.
Year: 2022, type: Conference abstract
-
Chronická myeloidní leukemie - od poznání patogeneze k cílené léčbě onemocnění
Acta medicinae, year: 2022, volume: 2022, edition: 12-13