Publication details
Využití epizomů v genové terapii
| Title in English | Utilization of episomes in gene therapies |
|---|---|
| Authors | |
| Year of publication | 2024 |
| Type | Appeared in Conference without Proceedings |
| MU Faculty or unit | |
| Citation | |
| Description | Epizomy jsou plazmidové konstrukty, které nesou specifickou sekvencí "S/MAR", která jim umožňuje setrvávat v podobě extrachromozomální kruhové DNA po mnoha buněčných děleních buněk. Na rozdíl od klasických plazmidů nepodléhají epizomy epigenetickému umlčování v jádře buněk a jejich mimořádnou výhodou je to, že se neintegrují do genomové DNA. Právě tyto kvality dělají epizomy vhodným kandidátem pro genovou terapii. Nedávno jsme identifikovali lidský protein hnRNP U, jako jeden z faktorů, které jsou důležité pro navození extrachromozomálního stavu (epizomální retence) epizomů v lidských buňkách. Na základě získaných poznatků. hodláme vyvinout vylepšenou generaci epizomálních vektorů, které využijeme k přípravě T buněk s trvalou transgenní expresi CAR. Naším cílem je vytvořit a otestovat robustní expresní systém pro CAR v T buňkách, který minimalizuje negativní účinky spojené s integračními vektory, jako je náhodná genomová integrace, imunogenicita a nízká přechodná exprese transgenu. |